全国首个基因治疗药物获批上市 单次注射可治疗中重度血友病B

2025-04-11 03:10:27

每日消费报4月11日消息,近日,我国药品监管部门正式批准全国首款基因治疗药物上市,该药适用于中重度血友病B患者的治疗。据悉,这是国内基因治疗领域的重要突破,患者仅需接受一次注射,即可实现长期疗效,有望显著改善生活质量并减轻治疗负担。

血友病B是一种由于凝血因子IX缺乏导致的遗传性出血性疾病,传统治疗需终身定期输注凝血因子。而此次获批的基因治疗药物通过递送功能性基因,帮助患者自身持续生成凝血因子IX,从而减少出血风险。

业内专家表示,该药物的上市为血友病B患者提供了新的治疗选择,标志着我国基因治疗技术迈向临床应用的重要一步。未来,随着基因治疗研究的深入,更多遗传性疾病或有望迎来突破性疗法。

目前,该药的具体定价及医保政策尚未公布,但相关企业表示将积极推动药物可及性,惠及更多患者。

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全国首个基因治疗药物获批上市 单次注射可治疗中重度血友病B

2025-04-11 03:10:27

每日消费报4月11日消息,近日,我国药品监管部门正式批准全国

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